Tudo para saber sobre o aducanumabe, o novo medicamento para o mal de Alzheimer

“Na doença de Alzheimer, a morte das células nervosas se deve ao depósito de placas amilóides e emaranhados neurofibrilares no cérebro, e isso eventualmente leva à disfunção clínica, ” Dr. Gayatri Devi, um neurologista do Hospital Lenox Hill em Nova York que se especializou em distúrbios de memória, disse Healthline.

De acordo com Devi, autor de “O espectro da esperança: uma abordagem otimista e nova para a doença de Alzheimer e outras demências”, um processo semelhante pode ocorrer com outras formas de demência.

“Por exemplo, em Doença de corpo de Lewy [a common form of dementia], existem depósitos de corpos de Lewy ”, disse ela, acrescentando:“ Há dados que mostram que remover ou prevenir as placas pode ajudar na doença de Alzheimer ”.

“A doença de Alzheimer é uma doença devastadora que pode ter um impacto profundo nas vidas das pessoas diagnosticadas com a doença, bem como em seus entes queridos”, disse a Dra. Patrizia Cavazzoni, diretora do Centro para Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, em um artigo demonstração.

Ela enfatizou que, embora as terapias atualmente disponíveis tratem apenas os sintomas do Alzheimer, o Aduhelm é a primeira terapia a direcionar e afetar o processo de doença subjacente do Alzheimer.

“Como aprendemos com a luta contra o câncer”, disse ela, “a via de aprovação acelerada pode levar terapias aos pacientes mais rapidamente, ao mesmo tempo que estimula mais pesquisas e inovações”.

De acordo com o FDA, este é o primeiro novo tratamento aprovado para Alzheimer desde 2003.

De acordo com o FDA, os pesquisadores da Biogen avaliaram a eficácia do Aduhelm em dois estudos diferentes que avaliaram quase 3.500 pacientes.

Todos os três foram “estudos duplo-cegos, randomizados, controlados por placebo, de variação de dose” em pacientes que vivem com a doença de Alzheimer.

Os pesquisadores descobriram que os pacientes que receberam a droga tiveram redução significativa da placa beta amilóide dependente do tempo e da dose. Mas os pacientes no braço de controle dos estudos, ou aqueles que não receberam o Aduhelm, não tiveram redução dessa placa.

O descobertas Um dos estudos não mostrou claramente que as pessoas provavelmente teriam menos sintomas da doença de Alzheimer se estivessem tomando a droga. Em um dos estudos, os pesquisadores descobriram um pequeno benefício para as pessoas que tomam o medicamento. No outro estudo, no entanto, nenhum benefício foi observado.

O FDA pediu que a Biogen agora inicie outro ensaio para verificar se a droga realmente funciona. Se o teste falhar, o FDA pode revogar a aprovação.

De acordo com o FDA, nem todos os especialistas concordam que o Aduhelm merece uma aprovação acelerada.

“Os dados incluídos na apresentação do requerente eram altamente complexos e deixaram incertezas residuais em relação ao benefício clínico”, disse o FDA em um demonstração. “Tem havido um debate público considerável sobre se Aduhelm deve ser aprovado. Como costuma ser o caso quando se trata de interpretar dados científicos, a comunidade de especialistas ofereceu perspectivas diferentes. ”

O FDA confirmou que examinou os resultados do ensaio clínico com um “pente fino”, solicitou a opinião do Comitê Consultivo de Medicamentos do Sistema Nervoso Periférico e Central, revisou todos os dados relevantes e “ouviu as perspectivas da comunidade de pacientes” antes de tomar sua decisão.

De acordo com o novo tratamento rótulo, Aduhelm é administrado por injeção como uma infusão intravenosa por cerca de 1 hora a cada 4 semanas, e os pacientes podem experimentar efeitos colaterais que incluem:

De acordo com a farmacêutica, alguns pacientes nos ensaios clínicos do Aduhelm também experimentaram efeitos adversos como quedas, diarreia e desorientação.

Devido ao potencial de inchaço e sangramento cerebrais, aqueles que tomam o medicamento precisarão se submeter a ressonâncias magnéticas para garantir que não tenham efeitos colaterais graves.

CEO da Biogen Michel Vounatsos contado CNBC na segunda-feira, o preço de tabela de $ 56.000 por ano para o medicamento recém-aprovado pela FDA da empresa farmacêutica é “justo”.

No entanto, ele também disse que a empresa de biotecnologia prometeu não aumentar o preço do medicamento pelos próximos 4 anos.

Vounatsos explicou que o preço do medicamento reflete “duas décadas sem inovação” e permitirá que a Biogen invista ainda mais em seu portfólio de medicamentos para outras doenças, disse ele durante uma entrevista ao “Power Lunch” da CNBC, relatou CNBC.

Mesmo com aprovação acelerada, Aduhelm continuará a ser estudado.

De acordo com o FDA, este tipo de aprovação pode ser baseado no efeito de um medicamento em um “desfecho substituto que é razoavelmente provável de prever um benefício clínico para os pacientes”, mas requer um ensaio pós-aprovação para “verificar se o medicamento fornece o esperado benefício clínico. ”

Eles são chamados de ensaios confirmatórios de fase 4 e têm como objetivo verificar se um tratamento tem benefício clínico. Deixar de mostrar eficácia neste estudo pode resultar na rescisão do FDA por sua decisão.

“É concebível que descobertas negativas possam levar à retirada da aprovação”, disse Devi. “Em geral, os ensaios de fase 4 permitem mais coleta de dados,”

“Esta terapia será de grande interesse para muitos, mas não é o único elemento importante do tratamento e cuidados com a doença de Alzheimer”, disse Joanne Pike, DrPH e diretor de estratégia da Associação de Alzheimer, em uma declaração enviada por e-mail.

“A Associação de Alzheimer priorizou a parceria com sistemas de saúde, médicos e os Centros de Serviços Medicare e Medicaid para garantir um diagnóstico precoce e preciso e acesso ao tratamento, gerenciamento e planejamento de cuidados”, continuou ela.

Pike acrescentou que a associação faria tudo ao seu alcance para garantir o acesso ao medicamento e aos testes de diagnóstico exigidos pela FDA para todos os que se beneficiarão, e que eliminar as barreiras ao acesso “é nossa maior prioridade”.

Depois de quase 20 anos sem novos tratamentos, a farmacêutica Biogen obteve aprovação acelerada para Aduhelm, a marca do aducanumab, um medicamento que trata o Alzheimer atacando as placas de proteína associadas a esta doença.

De acordo com a Biogen, vários ensaios clínicos separados confirmaram que a droga retarda a progressão da doença em seus estágios iniciais. Mas sua aprovação é controversa, pois a droga não mostra claramente que melhora os sintomas.

Especialistas dizem que a droga é apenas uma faceta do tratamento de Alzheimer, e o diagnóstico precoce, o acesso ao tratamento, a gestão e o planejamento da assistência são componentes essenciais para cuidar das pessoas com a doença.