Novo tratamento potencial para fibrose cística descoberto
A fibrose cística é uma doença herdada que afeta dezenas de milhares de pessoas nos Estados Unidos e no mundo. Atualmente, não há cura para a doença, mas novas pesquisas propõem uma nova abordagem terapêutica que pode em breve impedir a progressão da doença.
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A fibrose cística (FC) é um distúrbio genético das glândulas secretoras que afeta cerca de 30.000 pessoas nos Estados Unidos e 70.000 pessoas em todo o mundo.
Nossas glândulas secretoras são responsáveis pela produção de muco e suor, mas, na FC, essas secreções se acumulam nos pulmões, bloqueando as vias aéreas e proporcionando um terreno fértil para as bactérias. Como resultado, a condição causa infecções pulmonares graves e recorrentes.
Além dos pulmões, a FC também afeta outros órgãos vitais, como o fígado e o pâncreas. Além disso, pode afetar o intestino, os seios nasais e os órgãos reprodutivos do corpo.
No momento, a FC é incurável. No entanto, uma equipe internacional de pesquisadores da Universidade George Washington (GW), em Washington, DC, em colaboração com a Universidade de Perugia e a Universidade de Roma (ambas na Itália), pode ter descoberto um novo medicamento que pode tratar e interromper o tratamento. progressão da FC.
O estudo, publicado na revista Nature Medicine, examina os efeitos terapêuticos da timosina alfa 1 (Tα1) na FC.
Tα1 é uma versão sintética de um polipeptídeo natural que foi primeiro isolado do tecido do timo e que tem um papel na imunidade.
A FC ocorre como resultado de uma mutação no código genético de uma proteína denominada regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Essa proteína normalmente regula a atividade do canal de cloreto, responsável pelo equilíbrio entre sal e água nos pulmões.
Na FC, a mutação – chamada “p.Phe508del” – faz com que a proteína CFTR se degrade prematuramente, o que causa baixa permeabilidade ao cloreto e pode levar à inflamação pulmonar.
No novo estudo, os pesquisadores apontam que os complexos mecanismos patogênicos por trás da FC exigem uma abordagem terapêutica que combine vários medicamentos. Os autores acrescentam que, até agora, no entanto, nenhum medicamento isolado com múltiplos efeitos benéficos foi descoberto para a FC.
No entanto, os pesquisadores relatam que seu estudo mostra que Tα1 pode corrigir os defeitos no tecido de camundongos com FC, bem como os defeitos de células de pacientes humanos que têm a mutação p.Phe508del.
O estudo constatou que a ação benéfica de Tα1 é dupla: a droga foi capaz de reduzir simultaneamente a inflamação típica da FC e melhorar a atividade, a maturação e a estabilidade da CFTR.
O Tα1 – conhecido como “Zadaxin” no mercado – é clinicamente aprovado há mais de 15 anos em 35 países e é amplamente utilizado no tratamento de infecções virais, distúrbios de imunodeficiência e HIV.
Atualmente, o Zadaxin não está disponível nos EUA, mas os pesquisadores dizem que o medicamento tem “um excelente perfil de segurança na clínica quando usado como adjuvante ou como agente imunoterapêutico”.
Allan L. Goldstein, Ph.D., coautor do estudo e Professor Emérito em Residência de Bioquímica e Medicina Molecular da Escola de Medicina e Ciências da Saúde GW, comenta o significado do estudo:
“No momento, existem vários tratamentos para fibrose cística e, embora estes tenham melhorado drasticamente a expectativa de vida, ainda há apenas uma vida útil de cerca de 40 anos para os pacientes. Nenhum tratamento pode ficar sozinho. Desenvolvemos um único tratamento que pode potencialmente corrigir o defeito genético que causa fibrose cística e diminuir a inflamação que ocorre como resultado. ”
Aprenda como uma nova molécula pode prolongar a sobrevivência em pacientes com FC.
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