Nova esperança para pessoas com anemia falciforme enquanto FDA aprova medicamento

A anemia falciforme, também chamada de doença das células falciformes, é um distúrbio hereditário crônico do sangue, no qual os glóbulos vermelhos são anormalmente formados em forma de crescente, ou "foice".

Essas células restringem o fluxo nos vasos sanguíneos e limitam a entrega de oxigênio aos tecidos do corpo, levando a fortes dores e danos aos órgãos.

O distúrbio sanguíneo também é caracterizado por inflamação grave e crônica, que causa episódios de dor e danos aos órgãos.

Oxbryta funciona impedindo que os glóbulos vermelhos diminuam o fluxo sanguíneo.

"É sempre emocionante poder oferecer uma nova opção de tratamento para pacientes com doenças graves e com risco de vida, como a doença das células falciformes", disse à Healthline Brittney Manchester, assessora de imprensa da FDA.

No caso de Oxbryta, Manchester diz que a aprovação foi baseada nos resultados de um ensaio clínico em que 51% dos participantes que tomaram Oxbryta viram um aumento na taxa de resposta à hemoglobina.

Isso é significativo. Oxbryta é um inibidor da polimerização da hemoglobina falciforme desoxigenada, que é a anormalidade central na anemia falciforme.

Manchester afirma que essa aprovação foi motivo de comemoração no FDA.

"Quando somos capazes de agilizar a revisão de medicamentos para tratar condições graves e atender a uma necessidade médica não atendida, podemos levar novos medicamentos importantes para os pacientes mais cedo", disse ela.

As autoridades do GBT anunciaram no final de novembro que o medicamento deveria estar disponível nas redes de parceiros de farmácias especiais da empresa.

Ted Love, MD, presidente e CEO da GBT, disse à Healthline que eles ainda estão no caminho certo para que isso aconteça.

"A resposta da comunidade de pacientes tem sido muito positiva, muito emocional", disse ele. “Existe uma sensação muito real de que a tão esperada aprovação de novas terapias é um verdadeiro ponto de virada para uma comunidade que luta com a falta de inovação e o acesso limitado aos cuidados por décadas. O feedback que recebemos é que existe um forte interesse da comunidade de pacientes em conversar com seus médicos sobre o potencial de experimentar o Oxbryta. ”

Os médicos também estão jubilosos com as notícias.

"As notícias da aprovação da Oxbryta pela FDA estão me causando uma imensa empolgação" Maureen Achebe, MD, diretor da Brigham and Women's Sickle Cell Disease Clinic em Brookline, Massachusetts, disse à Healthline.

Achebe diz que, embora os provedores tenham uma boa compreensão das “muitas partes móveis do gerenciamento da doença”, a frustração veio com a falta de opções de tratamento.

“A causa dos provedores de frustrações e pacientes com (anemia falciforme) pode se sentir decorrente da falta de medicamentos específicos direcionados à doença. O resultado disso é um sistema médico que só tem a capacidade de tratar pacientes com anemia falciforme com remédios sintomáticos.

“Agora, como a manifestação característica da doença das células falciformes é a dor insuportável, os pacientes são tratados com medicamentos opióides. Em geral, qualquer cenário em que a estratégia de tratamento de longo prazo esteja ancorada em medicamentos opióides crônicos provavelmente terá um resultado abaixo do ideal ”, disse Achebe.

Achebe também vê isso como uma tendência, com mais sendo descobertos, entendidos e desenvolvidos para o tratamento do distúrbio sanguíneo.

"Definitivamente, houve um aumento na atenção prestada à anemia falciforme, tanto por organizações profissionais quanto por empresas farmacêuticas", disse ela.

Achebe aponta para a Sociedade Americana de Hematologia (ASH) decisão em 2016, para enfatizar o avanço do tratamento da anemia falciforme como um dos principais motivos.

"A iniciativa da ASH (anemia falciforme) aborda o estado do tratamento (anemia falciforme) nos EUA e em todo o mundo para melhorar os cuidados, o diagnóstico precoce, o tratamento e a pesquisa. Ao mesmo tempo, as empresas farmacêuticas estão trabalhando em novos compostos visando o SCD a uma velocidade sem precedentes

“O futuro do tratamento da doença falciforme parece brilhante. Estamos empolgados com a variedade potencial de tratamentos diferentes que estarão disponíveis para você escolher. Quanto mais opções houver, maior a probabilidade de encontrar um tratamento adequado para cada paciente ”, disse Achebe.

"Há um sentimento de imensa esperança", acrescentou Francis-Gibson. "Toda vez que um novo medicamento aparece, é mais uma oportunidade para reduzir as internações, aliviar a dor e prolongar a vida".

A droga terá um custo.

O tratamento terá preço de US $ 10.417 por mês, ou cerca de US $ 125.000 por ano.

O GBT lançou um programa para ajudar as pessoas, incluindo as do Medicare, a obter cobertura de seguro para o medicamento.

"Garantir que os pacientes tenham acesso ao Oxbryta é nossa principal prioridade", afirmou Love. “Como parte desse abrangente programa de suporte, temos uma equipe de profissionais altamente treinados que realmente se preocupam em fazer a diferença na doença falciforme que fornecerá assistência pessoal para ajudar os pacientes a navegar no processo de acesso. Esperamos que a Oxbryta esteja amplamente disponível e estamos trabalhando com pagadores públicos e comerciais para agilizar a cobertura. ”

Achebe acrescenta que as pessoas que participaram de ensaios clínicos têm uma dívida de agradecimento.

"Devemos uma grande gratidão aos pacientes (anemia falciforme) que participam de pesquisas e ensaios clínicos de compostos para esta doença ”, disse ela.

“Nossos sucessos podem ou não beneficiar os próprios participantes. No entanto, eles beneficiam a população maior de pacientes (anemia falciforme) e as gerações futuras de pacientes (anemia falciforme). ”