Tratamento com terapia gênica pode ajudar pessoas com degeneração macular

A AMD se desenvolve quando vasos sanguíneos anormais se formam na parte de trás do olho, atrás da retina. Quando esses vasos sanguíneos vazam sangue ou plasma, é conhecido como DMRI úmida (wAMD).

Para reduzir a perda de visão e prevenir a cegueira, as pessoas com DAMM precisam visitar seu médico a cada 4 a 8 semanas para receber injeções de medicamentos no olho afetado. Se eles faltarem ou pularem um tratamento programado, isso pode piorar a perda de visão.

Mas o tratamento pode se tornar mais conveniente no futuro, já que os pesquisadores atualmente conduzindo o ensaio clínico de fase I em uma terapia genética que reduziria o número de tratamentos que os pacientes precisam.

Nesta terapia experimental, o material genético é inserido nas células do olho do paciente. Esse material genético faz com que as células produzam aflibercept, um medicamento usado para tratar o WAMD.

Se essa terapia for segura e eficaz, pode permitir que os médicos tratem o WAMD com apenas uma injeção. Após a primeira injeção, o olho do paciente produziria um suprimento contínuo de seu próprio medicamento.

"Existe uma enorme carga de tratamento em relação aos nossos pacientes com DAM, pois muitos requerem mais de 10 injeções por ano durante a vida toda, a fim de manter a visão" Dr. Szilárd Kiss, investigador principal do estudo e diretor de pesquisa clínica e chefe do serviço de retina no departamento de oftalmologia da Weill Cornell Medical College, disse à Healthline.

"Com esta nova terapia genética intravítrea em consultório, existe o potencial de uma abordagem" única ", que pode não apenas aliviar completamente essa carga de tratamento, mas talvez resultar em melhores resultados visuais", acrescentou.

Reduzir a carga de tratamento de pessoas com WAMD não é apenas uma questão de conveniência.

Quando os pacientes acham difícil seguir seu plano de tratamento, isso pode levar a piores resultados.

"Sabemos, por outro trabalho realizado, que um dos maiores determinantes de quão bem os pacientes mantêm sua visão ao longo dos anos é a frequência com que recebem remédios" Dr. Sunir Garg, um porta-voz clínico da Academia Americana de Oftalmologia e professor de oftalmologia no Wills Eye Hospital, na Filadélfia, disse à Healthline.

"Não receber tratamento com a frequência necessária aos olhos, é uma grande causa de perda progressiva da visão ao longo do tempo", continuou ele.

Participar de visitas mensais ou bimestrais com um médico pode ser um desafio para qualquer pessoa, mas os pacientes com WAMD geralmente enfrentam mais barreiras do que muitos. Devido à perda de visão, eles podem não ser capazes de se dirigir a seus compromissos e podem depender de outras pessoas para levá-los até lá.

Se os cientistas puderem desenvolver uma abordagem de tratamento que exija menos visitas ao médico, isso poderá ter um efeito substancial na capacidade do paciente de seguir seu plano de tratamento.

Se tudo correr conforme o planejado, Kiss espera que uma terapia genética para o wAMD esteja disponível dentro de 3 a 5 anos.

No início deste mês, ele relatou resultados preliminares promissores de seu ensaio clínico de fase I na 123ª Reunião Anual da Academia Americana de Oftalmologia.

Até agora, sua equipe de pesquisa registrou 12 pacientes nas duas primeiras coortes do estudo. Eles continuam a registrar pacientes na terceira e quarta coortes.

Entre os seis pacientes que já receberam a terapia genética, todos eles passaram pelo menos 6 meses sem precisar de injeções adicionais.

Os pacientes da primeira coorte experimentaram inflamação no olho tratado, mas Kiss disse que "geralmente é leve e gerenciável com colírios esteróides". Ele acrescentou que "o controle dessa inflamação será fundamental para o sucesso dessa terapia".

Embora o estudo esteja em andamento, os primeiros resultados são animadores, diz Dr. Matthew Gorski, oftalmologista da Northwell Health em Great Neck, Nova York. No entanto, são necessárias mais pesquisas para testar esse tratamento experimental.

"Embora os resultados do estudo sejam encorajadores e ofereçam esperança para uma melhoria nas formas atuais de tratamento da DMRI", disse Gorski, "são necessários mais estudos com muito mais pacientes para confirmar os resultados e provar que essa terapia é segura".

Depois de Kiss e colegas concluírem seu estudo clínico de fase I, planejam lançar um estudo clínico maior, prospectivo e multicêntrico, controlado para estudar ainda mais sua terapia genética.

Este não é o único avanço potencial para o tratamento da AMD. Outros estudos também estão em andamento para desenvolver e testar métodos mais convenientes e consistentes de fornecer tratamento às pessoas com DAM.

Em outros ensaios de terapia genética, os cientistas testaram métodos de administração cirúrgica de terapia genética sob a retina, em vez de usar uma injeção que pode ser administrada no consultório médico.

Os cientistas também estudam uma abordagem de tratamento conhecida como Sistema de Entrega Portuária, no qual um reservatório semelhante à urna é implantado no olho e preenchido periodicamente com medicação. Este medicamento deve se difundir lentamente no olho, reduzindo a necessidade de tratamentos frequentes.

"O tempo dirá rapidamente se um desses modelos de tratamento, ou mais de um deles, acabará ajudando nossos pacientes", disse Garg.

Mas, por enquanto, ele enfatiza a importância de obter tratamento precoce e consistente com as injeções atualmente disponíveis.

Quando os pacientes procuram tratamento precocemente e seguem o esquema de injeção recomendado, isso pode impedir a perda de visão adicional e, às vezes, reverter a perda de visão que já ocorreu.

"A maioria dos pacientes não se importa de entrar, porque eles sabem que o medicamento atual os ajuda muito", disse Garg.

"Se começarmos a tratá-lo mais cedo, isso fará uma enorme diferença para as perspectivas de longo prazo", acrescentou.