O que há de novo nos tratamentos para fibrose cística

Você está atualizado sobre os desenvolvimentos recentes no tratamento da fibrose cística (FC)? Graças aos avanços da ciência médica, as perspectivas para as pessoas com FC melhoraram muito nas últimas décadas. Os cientistas continuam a desenvolver novos medicamentos e estratégias para melhorar a vida das pessoas com FC.

Vamos dar uma olhada em alguns dos mais recentes desenvolvimentos.

Diretrizes atualizadas para melhorar o atendimento personalizado

Em 2017, especialistas da Fundação de fibrose cística lançou diretrizes atualizadas para diagnosticar e classificar FC.

Essas diretrizes podem ajudar os médicos a recomendar abordagens mais personalizadas para o tratamento da FC.

Na última década, os cientistas desenvolveram uma melhor compreensão das mutações genéticas que podem causar FC. Os pesquisadores também desenvolveram novos medicamentos para tratar pessoas com certos tipos de mutações genéticas. As novas diretrizes para o diagnóstico da FC podem ajudar os médicos a determinar quem tem maior probabilidade de se beneficiar de certos tratamentos, com base em seus genes específicos.

Novos medicamentos para tratar a causa subjacente dos sintomas

Os moduladores de CFTR podem beneficiar algumas pessoas com FC, dependendo da idade e dos tipos específicos de mutações genéticas que possuem. Esses medicamentos são projetados para corrigir certos defeitos nas proteínas CFTR que causam sintomas da FC. Enquanto outros tipos de medicamentos podem ajudar a aliviar os sintomas, os moduladores de CFTR são o único tipo de medicamento atualmente disponível para tratar a causa subjacente.

Muitos tipos diferentes de mutações genéticas podem causar defeitos nas proteínas CFTR. Até agora, os moduladores de CFTR estão disponíveis apenas para tratar pessoas com certos tipos de mutações genéticas. Como resultado, algumas pessoas com FC atualmente não podem se beneficiar do tratamento com moduladores de CFTR – mas muitas outras podem.

Até o momento, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou três terapias moduladoras de CFTR para pessoas em determinadas faixas etárias com determinadas mutações genéticas:

• ivacaftor (Kalydeco), aprovado em 2012
• lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), aprovado em 2015
• tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), aprovado em 2018

De acordo com a Cystic Fibrosis Foundation, pesquisa está em andamento avaliar a segurança e eficácia desses medicamentos em outros grupos de pessoas que vivem com FC. Os cientistas também estão trabalhando para desenvolver outros tipos de terapias moduladoras de CFTR que possam beneficiar mais pessoas com FC no futuro.

Para saber mais sobre quem pode se beneficiar do tratamento com um modulador de CFTR, fale com seu médico.

Pesquisa em andamento para desenvolver novas terapias

Pesquisadores de todo o mundo estão trabalhando duro para melhorar a vida das pessoas com FC.

Além das opções de tratamento atualmente disponíveis, os cientistas estão atualmente tentando desenvolver novos tipos de:

• Terapias moduladoras CFTR
• medicamentos para afinar e afrouxar o muco
• medicamentos para reduzir a inflamação nos pulmões
• medicamentos para combater infecções bacterianas e outras infecções microbianas
• medicamentos direcionados a moléculas de mRNA que codificam proteínas CFTR
• tecnologias de edição genética para reparar mutações no CFTR gene

Os cientistas também estão testando a segurança e a eficácia das opções atuais de tratamento para novos grupos de pessoas com FC, incluindo crianças pequenas.

Alguns desses esforços estão nos estágios iniciais, enquanto outros estão mais adiantados. o Fundação de fibrose cística é um bom lugar para encontrar informações sobre as pesquisas mais recentes.

Progresso está sendo feito

A FC pode afetar a saúde física e mental das pessoas que a possuem, bem como daqueles que cuidam delas. Felizmente, os avanços contínuos na pesquisa e nos cuidados com FC estão fazendo a diferença.

De acordo com o mais recente Relatório Anual de Dados do Registro de Pacientes da Cystic Fibrosis Foundation, a expectativa de vida das pessoas com FC continua a aumentar. A função pulmonar média de pessoas com FC melhorou significativamente nos últimos 20 anos. O estado nutricional também melhorou, enquanto a presença de bactérias nocivas nos pulmões diminuiu.

Para alcançar os melhores resultados possíveis para o seu filho e aproveitar ao máximo os avanços recentes nos cuidados, é fundamental agendar exames regulares. Informe a equipe de atendimento sobre mudanças na saúde e pergunte se você deve fazer alterações no plano de tratamento.

O takeaway

Embora seja necessário mais progresso, as pessoas com FC estão vivendo uma vida mais longa e saudável, em média, do que nunca. Os cientistas continuam a desenvolver novas terapias, incluindo novos moduladores de CFTR e outros medicamentos para tratar a FC. Para saber mais sobre as opções de tratamento do seu filho, fale com o médico e outros membros da equipe de atendimento.