Promessas fracassadas ou potencial real?

Os comissários dizem em seu relatório que a medicina regenerativa “visa substituir ou reparar células humanas ou regenerar tecidos ou órgãos para restaurar a função normal”. A ênfase na “função normal” diferencia essa abordagem dos tratamentos médicos, além de muitos medicamentos comumente usados, que tendem a tratar os sintomas, mas não abordam as causas subjacentes.

“As terapias celulares e a medicina regenerativa, com seu potencial para melhorar a saúde dos pacientes, representam uma mudança estrutural nos cuidados de saúde, concentrando-se nas causas subjacentes da doença, reparando, substituindo ou regenerando as células danificadas no corpo”, explicam os autores.

Por exemplo, um indivíduo com diabetes tipo 1 não pode produzir insulina. Em vez disso, são necessárias injeções diárias de insulina para manter os níveis de açúcar no sangue sob controle.

A medicina regenerativa busca resolver isso regenerando as ilhotas de Langerhans, que permitem ao indivíduo produzir insulina. Isso significaria não mais injeções de insulina e retorno ao metabolismo normal do açúcar.

Embora o tratamento da diabetes tipo 1 dessa forma ainda não seja uma realidade, existem algumas áreas da medicina regenerativa bem estabelecidas na prática médica.

A forma mais antiga de terapia celular foi a transfusão de sangue, que é comum na maioria das situações clínicas atualmente.

O próximo na lista foi o transplante de medula óssea, dando aos pacientes com danos causados ​​pela radiação ou câncer de sangue a chance de criar células sanguíneas novas e saudáveis ​​usando as células-tronco da medula óssea do doador.

A terapia celular usando as próprias células do paciente também é usada em casos de queimaduras graves e lesões por escaldadura, quando um paciente não possui uma quantidade suficiente de pele não danificada para o tratamento de enxerto de pele.

Aqui, as células da pele são isoladas de uma pequena biópsia e expandidas em um laboratório especializado. Milhões de células podem ser cultivadas em um tempo relativamente curto e transplantadas na ferida de queimadura para acelerar a cicatrização.

Mas, apesar desses sucessos e do fato de cientistas de todo o mundo estarem trabalhando furiosamente em novas terapias, os tratamentos com medicina regenerativa não entraram na prática médica convencional na maioria das áreas da medicina.

De acordo com o relatório em The Lancet, “Existe o potencial de reduzir substancialmente o ônus da doença para algumas condições comuns (por exemplo, acidente vascular cerebral, doença cardíaca, condições neurológicas progressivas, doenças auto-imunes e trauma).”

E, “além de aumentar a expectativa de vida, as terapias com medicamentos regenerativos podem melhorar muito a qualidade de vida relacionada à saúde de muitos pacientes com doenças crônicas”.

Então, o que está impedindo esses desenvolvimentos?

Um exército de cientistas de todo o mundo está trabalhando em novas soluções de medicina regenerativa para doenças e lesões comuns.

Somente no ano passado, Notícias médicas hoje relataram uma tecnologia de chip que pode transformar um tipo de célula em outro e curar órgãos inteiros, um novo método de pulverizar biomateriais em corações danificados usando cirurgia minimamente invasiva e um fator de crescimento que pode reverter a osteoporose.

No entanto, a lista de produtos aprovados para terapia celular e genética no site da Food and Drug Administration (FDA) é surpreendentemente curta: possui apenas 15 entradas.

Segundo os autores do relatório publicado em The Lancet:

“A terapia celular produziu resultados clinicamente extraordinários, tendo salvado centenas de milhares de vidas […] No entanto, muitas terapias celulares tiveram eficácia limitada, variável ou transitória. ”

O caminho da pesquisa bem-sucedida à prática médica é longo, porque autoridades de saúde como a FDA, que concede a aprovação de uma nova terapia, devem estar convencidas de que um novo tratamento é seguro e funciona.

Os tratamentos com medicamentos regenerativos tendem a ser muito caros, porque geralmente precisam de instalações de produção especiais e equipe altamente qualificada. Com os orçamentos de saúde apertados em muitos países, os altos custos são uma barreira para tornar essas terapias realidade.

“Podem ser obtidos enormes benefícios da medicina regenerativa, mas a um custo enorme, e a acessibilidade econômica pode limitar a implementação, mesmo se houver uma boa chance de economia de custos no futuro”, explicam os comissários.

“Enquanto o mercado cresce nas próximas décadas”, explicam os autores do relatório, “pensar em maneiras de tornar os produtos de medicamentos regenerativos mais acessíveis e com melhor custo-benefício será útil para que os pacientes possam se beneficiar”.

O que está claro é que há uma enorme demanda por estratégias de medicina regenerativa para resolver problemas comuns de saúde e que tanto grandes quanto grandes players nas indústrias farmacêutica e de saúde estão investindo no desenvolvimento de novas terapias.

No entanto, os autores do relatório criticam fortemente a maneira como alguns jogadores estão lucrando com as situações médicas desesperadas dos pacientes.

Em agosto, o comissário da FDA Dr. Scott Gottlieb emitiu uma declaração dizendo que “[…] atores desonestos exploram os relatos sinceros do significativo potencial clínico de produtos adequadamente desenvolvidos, como uma maneira de enganar os pacientes e aproveitar o otimismo dos pacientes que enfrentam más doenças. ”

Como parte da repressão “para impedir que atores inescrupulosos consigam enganar os pacientes e potencialmente prejudicar sua saúde”, o FDA emitiu um alerta para uma clínica de células-tronco na Flórida por “comercializar produtos de células-tronco sem a aprovação do FDA”.

Nesse caso em particular, as células-tronco da gordura foram isoladas e administradas aos pacientes por via intravenosa ou injetadas diretamente na medula espinhal por várias condições, apesar da completa ausência de evidências científicas ou médicas para apoiar esse tipo de tratamento.

Também foi constatado que a clínica não seguiu as diretrizes que pretendem impedir a contaminação microbiana ao processar as células-tronco, deixando os pacientes em risco de serem tratados com células contaminadas.

“Portanto, permanece a pergunta sobre o que fazer com pacientes desesperados que pagam enormes somas de dinheiro por tratamentos não comprovados”, escrevem os comissários.

A regulamentação rigorosa e as repressões das autoridades de saúde em instituições que oferecem produtos não licenciados serão essenciais para manter os pacientes seguros.

Os avanços científicos nas pesquisas com células-tronco e medicina regenerativa são aclamados como avanços. Mas um avanço no estudo não significa uma nova terapia, que muitas vezes leva a um conflito entre a expectativa do público e a velocidade com que novos tratamentos podem ser desenvolvidos.

No entanto, a medicina regenerativa tem um histórico de sucesso – embora em um número muito pequeno de doenças.

“Doenças mais complexas, como diabetes ou infarto cardíaco, exigirão abordagens mais avançadas do que [is] disponível hoje para obter um impacto clínico significativo. No geral, duvido que a medicina regenerativa tenha um impacto na saúde global, como as vacinas tiveram, pelo menos no futuro imediato. ”

Giulio Cossu

No entanto, o Prof. Cossu destacou a MNT o enorme potencial que a medicina regenerativa tem. Ele disse, “[F]da primeira transfusão de sangue ao transplante de medula óssea, clonagem, desenvolvimento de vetores virais, ES [embryonic stem cells] e, mais recentemente, iPS [induced pluripotent stem] células, edição de genoma e organoides são uma grande promessa para o futuro. ”

Portanto, o conceito permanece o mesmo: pegue as células de um doador, biomateriais ou moléculas – ou qualquer combinação delas – e coloque-as em um paciente para tratar sua doença ou lesão.

Para mover a medicina regenerativa para os domínios da medicina convencional, melhor ciência e melhor regulamentação devem ser integradas aos métodos inovadores de fabricação que tornam os tratamentos acessíveis e uma maneira de mostrar como eles acabam beneficiando o paciente e a sociedade como um todo.

Os comissários concluem que “[e]A exploração é essencial para empresas e acadêmicos avançarem no campo, equilibrando riscos, custos e benefícios em potencial, tanto quanto possível. ”

“O modo como procedemos neste novo terreno global pode ser o maior desafio de todos para pesquisadores, médicos, pacientes, parentes, reguladores e a sociedade como um todo”.