Medicamento mais caro do mundo, avaliado em US$ 3,5 milhões por dose, aprovado para esta doença | Noticias do mundo

Os reguladores dos EUA aprovaram a terapia genética Hemgenix-hemofilia B da CSL Behring no valor de US$ 3,5 milhões por dose, tornando-a a droga mais cara do mundo. A droga custa 28,58 crores (28,58,48,675,00) em rúpias indianas.

Aqui estão cinco pontos para saber sobre o novo medicamento:

1. Hemgenix funciona entregando um gene que pode produzir os fatores de coagulação ausentes no fígado, onde começa a trabalhar para produzir a proteína Fator IX.

2. Um estudo da terapia descobriu que apenas uma única administração do medicamento reduz o número de eventos hemorrágicos esperados ao longo de um ano em 54%.

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3. A droga também pode liberar 94% dos pacientes de infusões demoradas e caras de Fator IX, que atualmente é usado para controlar a condição potencialmente mortal.

4. A terapia genética será fabricada em Lexington, Massachusetts, pela uniQure NV, que vendeu os direitos de comercialização da Hemgenix para a CSL Behring em 2020.

5. Falando sobre se o caro medicamento será um sucesso, Brad Loncar, um investidor em biotecnologia disse: “Embora o preço seja um pouco mais alto do que o esperado, acho que tem chance de ser bem-sucedido porque 1) os medicamentos existentes também são muito caros e 2) pacientes hemofílicos vivem constantemente com medo de sangramentos. Um produto de terapia genética será atraente para alguns”.

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O que é hemofilia?

De acordo com o NHS, a hemofilia é uma condição rara que afeta a capacidade de coagulação do sangue. Geralmente é herdado. A maioria das pessoas que a tem são do sexo masculino. As pessoas com hemofilia não têm tantos fatores de coagulação quanto deveriam ter no sangue. Isso significa que eles sangram por mais tempo do que o normal.

(Com informações da Bloomberg)