Saúde

Terapia gênica pode proteger o cérebro do declínio cognitivo relacionado à idade


Pela primeira vez, um novo estudo mostrou que pode ser possível proteger contra memória relacionada à idade e declínio cognitivo em camundongos usando terapia genética para aumentar os níveis cerebrais de uma proteína chamada Klotho.

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Pesquisadores mostram pela primeira vez na história que uma forma de terapia genética poderia proteger contra o declínio cognitivo relacionado à idade.

Pesquisadores da Universitat Autonoma de Barcelona e do Instituto de Pesquisa Vall d’Hebron, ambos em Barcelona, ​​Espanha, relatam suas descobertas na revista Psiquiatria Molecular.

As descobertas do estudo são significativas porque são as primeiras a mostrar que a injeção de uma dose da terapia gênica promotora de Klotho no sistema nervoso central (SNC) de camundongos jovens impediu o declínio cognitivo relacionado à idade quando atingiram a velhice.

Os pesquisadores também descobriram que o tratamento até protegia contra o “declínio cognitivo dependente da idade quando os ratos eram tratados na velhice”.

A equipe espera que os resultados avancem a pesquisa e o desenvolvimento de novos tratamentos para doenças neurodegenerativas, como a demência baseada em Klotho, que já foi reconhecida por seu papel “neuroprotetor”.

A nova pesquisa baseia-se em trabalhos anteriores de alguns dos mesmos membros da equipe, nos quais eles mostraram que o gene Klotho ajuda a controlar mecanismos relacionados à idade.

Na pesquisa anterior, eles descobriram que, quando superexpresso, o Klotho aumenta a longevidade e, quando é bloqueado, acelera o declínio na memória e no aprendizado.

Para o novo estudo, a equipe usou a terapia genética para aumentar a expressão de Klotho e aumentar a produção da proteína associada.

“A terapia é baseada no aumento dos níveis dessa proteína no cérebro usando um vetor viral adeno-associado (AAV)”, explica o Dr. Miguel Chillón, pesquisador em bioquímica e biologia molecular nos dois centros de pesquisa.

A terapia gênica baseada nos AAVs explora o fato de que os vírus têm uma capacidade natural de entrar nas células e alterar sua composição genética. Os vírus são modificados para que não causem doenças e possam transportar o material de alteração de genes necessário para as células.

Os pesquisadores investigam os AAVs há 55 anos, e seu potencial como terapia genética para certos tipos de desordens genéticas tem mostrado muita promessa em ensaios.

No entanto, embora muitos possam argumentar que existem razões para se estar otimista quanto à segurança e eficácia dos AAVs como veículo para terapia genética em pacientes humanos, ainda existem muitas perguntas sem resposta.

No entanto, o Dr. Assumpció Bosch, pesquisador em bioquímica e biologia molecular, diz que uma aplicação de AAVs – quando eles são usados ​​como terapia genética para o CNS – possui evidências experimentais para sugerir que sua eficácia e segurança estão aumentando.

Os pesquisadores licenciaram sua terapia genética para uma nova empresa sediada nos Estados Unidos e na qual a Universitat Autonoma de Barcelona mantém um interesse.

O objetivo do empreendimento é arrecadar fundos para a conclusão de ensaios pré-clínicos com modelos animais da doença de Alzheimer que já estão em andamento.

Os pesquisadores esperam que isso também pavimente o caminho para uma terapia genética para doenças neurodegenerativas que use moléculas pequenas, ou pequenos fragmentos da proteína, para aumentar a expressão de Klotho.

Considerando que o estudo foi realizado com animais com idade natural, acreditamos que isso possa ter a capacidade terapêutica de tratar demência e distúrbios neurodegenerativos, como Alzheimer ou esclerose múltipla, entre outros “.

Dr. Miguel Chillón



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