Saúde

Novo tratamento em julgamento pode restaurar células cerebrais na doença de Parkinson


Uma série de ensaios clínicos testou um tratamento experimental para a doença de Parkinson que usa uma nova abordagem: administrar a droga diretamente no cérebro através de portas implantadas. Os principais pesquisadores acreditam que essa pode ser uma estratégia terapêutica “inovadora” para condições neurológicas.

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A terapia recentemente testada pode lançar um novo capítulo no tratamento da doença de Parkinson.

Em uma nova série de estudos que culminaram com um ensaio aberto (em que os participantes estavam cientes de que tratamento receberiam), os cientistas começaram a testar a eficácia de um novo tratamento – e método de entrega – para a doença de Parkinson.

Uma grande equipe de pesquisadores de várias instituições do Reino Unido e do Canadá, incluindo a Universidade de Bristol e a Universidade de Cardiff, no Reino Unido, e a Universidade da Colúmbia Britânica, em Vancouver, Canadá, planejaram e conduziram o estudo.

No estudo, os pesquisadores tiveram como objetivo restaurar células cerebrais produtoras de dopamina em pessoas que os médicos diagnosticaram com a doença de Parkinson.

Como a dopamina é um neurotransmissor que ajuda a regular o controle e a agilidade dos movimentos do corpo, a produção prejudicada de dopamina – devido a alterações nas células cerebrais que a liberam – leva aos sintomas motores que caracterizam a doença de Parkinson.

A equipe de pesquisa que conduziu o estudo atual decidiu tentar reabilitar essas células cerebrais aumentando os níveis de fator neurotrófico derivado da linha de células gliais (GDNF), um tipo de proteína que suporta a saúde neuronal.

No trabalho de estudo relatando os resultados – que aparecem no Jornal da doença de Parkinson – os cientistas explicam que eles não apenas testaram uma nova terapia, mas também um método inovador de administração – através de uma porta que implantaram no crânio.

Inicialmente, a equipe de pesquisa realizou um pequeno estudo piloto com seis participantes – todos vivendo com a doença de Parkinson -, cujo objetivo principal era estabelecer se a nova abordagem terapêutica era ou não segura.

Na etapa seguinte, mais 35 participantes da doença de Parkinson participaram de um estudo duplo-cego, quando nem eles nem os pesquisadores que administravam a terapia sabiam se cada um estava lidando com o tratamento experimental ou com um placebo.

Este estudo durou 9 meses (40 semanas), durante o qual a equipe administrou a metade dos voluntários infusões mensais de GDNF e administrou um placebo à outra metade, que atuou como coorte de controle.

Finalmente, os pesquisadores organizaram um estudo aberto, com base nos resultados dos testes anteriores. Neste estudo, voluntários que haviam recebido anteriormente GDNF continuaram a receber esse tratamento por mais 40 semanas.

Ao mesmo tempo, aqueles que receberam um placebo agora tinham GDNF por 40 semanas. “De outubro de 2013 a abril de 2016, todos os 41 pacientes que concluíram o estudo dos pais foram selecionados quanto à participação no estudo de extensão”, escrevem os pesquisadores.

Para receber o medicamento, os participantes concordaram em implantar um porto especial em suas habilidades, o que permitia que as infusões atingissem diretamente o cérebro. Após a implantação, os voluntários receberam, no geral, mais de 1.000 infusões de drogas uma vez a cada 4 semanas.

Quando analisaram os resultados do primeiro estudo de 9 meses (40 semanas), os pesquisadores não viram mudanças no cérebro dos participantes que receberam um placebo. No entanto, eles observaram que os voluntários que receberam o tratamento com GDNF tiveram uma melhora de 100% no putâmen, a região do cérebro que contém células produtoras de dopamina.

“A magnitude espacial e relativa da melhoria nas varreduras do cérebro está além de qualquer coisa vista anteriormente em ensaios de tratamentos de fator de crescimento administrados cirurgicamente para o Parkinson”, aponta o investigador principal do estudo, Alan Whone.

“Isso representa algumas das evidências mais convincentes ainda de que podemos ter um meio de despertar e restaurar as células cerebrais da dopamina que são gradualmente destruídas no Parkinson”, argumenta Whone.

Na marca de 18 meses, quando os participantes estavam em tratamento com GDNF por 9 meses ou 18 meses completos, os pesquisadores descobriram que todos começaram a experimentar melhorias moderadas a significativas de seus sintomas motores quando os compararam com suas pontuações de desempenho antes. os ensaios. Os pesquisadores também concluíram que a exposição prolongada ao GDNF era segura.

No entanto, a equipe alerta que, no final do estudo aberto, não houve diferenças significativas em termos de melhoria dos sintomas entre os participantes que receberam GDNF por 40 semanas (9 meses) e aqueles que o receberam pelo dobro desse período .

Por esse motivo, os pesquisadores argumentam que precisam fazer estudos adicionais, que avaliarão por quanto tempo uma pessoa deve receber o tratamento para colher os maiores benefícios.

No entanto, Steven Gill, co-autor do estudo e criador do inovador dispositivo de administração de medicamentos, enfatiza que as descobertas atuais sugerem que essa nova terapia é absolutamente segura e viável, e as pessoas podem administrá-la por um longo tempo.

Além disso, ele observa que a administração de medicamentos diretamente nas áreas cerebrais visadas tem o potencial de revolucionar as abordagens terapêuticas das condições neurológicas.

“Este estudo mostrou que podemos infundir repetidamente e com segurança drogas diretamente no cérebro dos pacientes durante meses ou anos”, diz Gill.

Esse é um avanço significativo em nossa capacidade de tratar doenças neurológicas, como a de Parkinson, porque a maioria dos medicamentos que podem funcionar não pode passar da corrente sanguínea para o cérebro devido a uma barreira protetora natural. ”

Steven Gill



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