Diabetes tipo 1 curada em camundongos usando terapia genética
Pesquisadores do Centro de Ciências da Saúde da Universidade do Texas, em San Antonio, encontraram uma maneira de curar o diabetes tipo 1 em ratos. Espera-se que a nova técnica – que aumenta a secreção de insulina no pâncreas – chegue a ensaios clínicos em humanos nos próximos 3 anos.
O co-autor do estudo, Dr. Bruno Doiron, Ph.D., da Divisão de Diabetes, e colegas relataram recentemente suas descobertas na revista Biotecnologia Farmacêutica Atual.
Estima-se que o diabetes tipo 1 afete cerca de 1,25 milhão de crianças e adultos nos Estados Unidos. O início da condição é mais comum na infância, mas pode surgir em qualquer idade.
No diabetes tipo 1, o sistema imunológico destrói as células beta produtoras de insulina do pâncreas. A insulina é o hormônio que regula os níveis de glicose no sangue. Como resultado, os níveis de glicose no sangue se tornam muito altos.
Atualmente, não há cura para o diabetes tipo 1; a condição é gerenciada através de dieta e terapia com insulina. No entanto, nos últimos anos, os pesquisadores investigaram a substituição de células beta como um meio de erradicar o diabetes tipo 1 de uma vez por todas.
Dr. Doiron e colegas adotaram uma abordagem diferente em seu novo estudo. A equipe revela como eles usaram um método chamado transferência de genes para convencer outras células pancreáticas a produzir insulina.
Usando essa técnica, os pesquisadores conseguiram curar o diabetes tipo 1 em camundongos, aproximando-nos um pouco da cura da doença em humanos.
A técnica de transferência de genes – chamada Rede Celular, Integração e Processamento – envolve a introdução de genes específicos no pâncreas usando um vírus como vetor.
A equipe observa que as células beta são rejeitadas em pacientes com diabetes tipo 1. Com o método de transferência de genes, os genes recém-introduzidos incentivam as células não beta a produzir insulina, sem efeitos colaterais.
“O pâncreas tem muitos outros tipos de células além das células beta, e nossa abordagem é alterar essas células para que elas comecem a secretar insulina, mas apenas em resposta à glicose [sugar]”, Afirma o co-autor do estudo, Dr. Ralph DeFronzo, chefe da Divisão de Diabetes. “Isso é basicamente como células beta”.
Ao testar sua técnica em modelos de ratos com diabetes tipo 1, os pesquisadores descobriram que eram capazes de induzir secreção de insulina a longo prazo e regulação da glicose no sangue, sem efeitos colaterais adversos.
“Funcionou perfeitamente. Nós curamos camundongos por 1 ano sem efeitos colaterais. Isso nunca foi visto. Mas é um modelo de mouse, por isso é necessário cuidado. Queremos levar isso para grandes animais que estão mais próximos dos seres humanos na fisiologia do sistema endócrino. ”
Dr. Bruno Doiron, Ph.D.
É importante ressaltar que os pesquisadores apontam que a terapia de transferência de genes libera apenas insulina em resposta ao açúcar no sangue, por isso tem o potencial de transformar os tratamentos atuais para o diabetes tipo 1.
“Um grande problema que temos no campo do diabetes tipo 1 é a hipoglicemia (baixo nível de açúcar no sangue)”, diz o Dr. Doiron. “A transferência de genes que propomos é notável porque as células alteradas correspondem às características das células beta. A insulina é liberada apenas em resposta à glicose. ”
Não apenas a nova estratégia poderia curar o diabetes tipo 1, mas os pesquisadores dizem que também pode eliminar a necessidade de terapia com insulina em pacientes com diabetes tipo 2, que surge quando o corpo não consegue usar a insulina de maneira eficaz.
Vai custar cerca de US $ 5 milhões para testar sua técnica em grandes modelos animais, mas os pesquisadores estão confiantes de que isso pode ser alcançado. Eles esperam alcançar ensaios clínicos em humanos nos próximos 3 anos.
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