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Células imunes editadas por genes ‘atacam e matam tumores’ no primeiro ensaio clínico nos EUA


As células imunológicas editadas geneticamente para atingir tumores “podem persistir, prosperar e funcionar” meses depois que um paciente com câncer os recebe, disseram os cientistas.

As descobertas vêm do primeiro ensaio clínico americano testando a abordagem de edição de genes em humanos.

Os pesquisadores extraíram um grupo de células imunes, conhecidas como células T, de três pacientes com câncer e editaram seu DNA usando uma ferramenta poderosa chamada CRISPR-Cas9.

Eles descobriram que as células T geneticamente modificadas mostraram “uma capacidade sustentada de atacar e matar tumores” após serem injetadas novamente em três pacientes.

Essas células mostraram uma capacidade sustentada de atacar e matar tumores

Os pesquisadores dizem que seus resultados, publicados na revista Science, representam “um passo importante” em direção ao objetivo final do uso de tecnologias de edição de genes para ajudar o sistema imunológico de um paciente a atacar o câncer.

O Dr. Carl June, da Universidade da Pensilvânia e o autor sênior do estudo, disse: “Nossos dados dos três primeiros pacientes inscritos neste ensaio clínico demonstram duas coisas importantes que, a nosso conhecimento, ninguém jamais havia mostrado antes.

“Primeiro, podemos executar com êxito várias edições com precisão durante a fabricação, com as células resultantes sobrevivendo por mais tempo no corpo humano do que os dados publicados anteriormente.

“Segundo, até agora, essas células mostraram uma capacidade sustentada de atacar e matar tumores”.

A equipe usou a tecnologia CRISPR para excluir três genes das células T que podem interferir na capacidade do sistema imunológico de combater o câncer.

Eles então usaram um vírus para ajudar as células T a atacar uma proteína, chamada NY-ESO-1, normalmente encontrada em células cancerígenas.

Essas tecnologias de edição de genes estão evoluindo rapidamente

Não foram relatados efeitos colaterais prejudiciais e as células T manipuladas ainda puderam ser detectadas nove meses depois.

Os resultados deste estudo clínico de fase 1 demonstram que essa abordagem de edição de genes é segura e viável, disseram os pesquisadores.

Eles acrescentaram que esse método está intimamente relacionado à terapia com células T CAR, na qual as células imunológicas dos pacientes são projetadas para combater o câncer.

Comentando a pesquisa, o professor Waseem Qasim, professor de terapia celular e genética da University College London, que não participou do estudo, disse: “Os autores estabeleceram outro marco aqui, mostrando a viabilidade de usar o CRISPR para editar células imunológicas humanas que foram projetadas na esperança de que um dia possam ser uma ferramenta para ajudar a combater o câncer.

“Este estudo fornece dados de segurança e os resultados sugerem que a alteração pode ser entregue às células sem efeitos colaterais óbvios – mas é claro que precisamos ver resultados de um número maior de pacientes para determinar a eficácia do tratamento.

“Essas tecnologias de edição de genes estão evoluindo rapidamente e podemos esperar mais ensaios usando abordagens semelhantes”.



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